ＪＣＲファーマ

６【研究開発活動】 当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は15,431百万円（前連結会計年度11,234百万円）、対売上高比46.7％（前年実績26.2％）となりました。 なお、2025年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。遺伝子組換医薬開発番号（物質名）開発段階適応症等備考ＪＲ－１４１（血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ）グローバル:臨床第３相試験ムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－１４２（遺伝子組換え持続型ヒト成長ホルモン）日本：臨床第３相試験小児成長ホルモン分泌不全性低身長症「J-MIG System®」採用ＪＲ－１７１（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニダーゼ）グローバル:臨床第１/２相試験ムコ多糖症Ⅰ型（ハーラー症候群等）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用「J-MIG System®」採用ＪＲ－４４１（血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ）ドイツ：臨床第１／２相試験日本：臨床第１相試験ムコ多糖症ⅢＡ型（サンフィリッポ症候群Ａ型）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４４６（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ）日本：臨床第１/２相試験ムコ多糖症ⅢＢ型（サンフィリッポ症候群Ｂ型）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４７１（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-フコシダーゼ）前臨床フコシドーシス酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４７９（血液脳関門通過型遺伝子組換え β-ヘキソサミニダーゼＡ）前臨床ＧＭ２ガングリオシドーシス（テイ・サックス病、サンドホフ病）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－１６２(J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性 α-グルコシダーゼ)前臨床ポンぺ病酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４４３（血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ）前臨床ムコ多糖症Ⅶ型（スライ症候群）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用

６【研究開発活動】 当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は11,234百万円（前連結会計年度8,802百万円）、対売上高比26.2％（前年実績25.6％）となりました。 なお、2024年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。遺伝子組換医薬開発番号（一般名）開発段階適応症等備考ＪＲ－１４１（血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ）グローバル:臨床第３相試験ムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－１７１（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニターゼ）グローバル:臨床第１/２相試験ムコ多糖症Ⅰ型（ハーラー症候群等）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用「J-MIG System®」採用ＪＲ－１６２（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ）前臨床ポンぺ病酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４４１（血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ）臨床第１/２相試験ムコ多糖症ⅢＡ型（サンフィリッポ症候群Ａ型）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４４３（血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ）前臨床ムコ多糖症Ⅶ型（スライ症候群）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４４６（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ）前臨床ムコ多糖症ⅢＢ型（サンフィリッポ症候群Ｂ型）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４７９（血液脳関門通過型遺伝子組換え β‐ヘキソサミニダーゼＡ）前臨床ＧＭ２ガングリオシドーシス（テイ・サックス病、サンドホフ病）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４７１（血液脳関門通過型遺伝子組換え α‐L‐フコシダーゼ）前臨床フコシドーシズ酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－１４２（遺伝子組換え持続型成長ホルモン）臨床第２相試験小児成長ホルモン分泌不全性低身長症「J-MIG System®」採用 再生医療等製品開発番号（一般名）開発段階適応症等備考ＪＲ－０３１ＨＩＥ（ヒト体性幹細胞加工製品）臨床第１/２相試験新生児低酸素性虚血性脳症適応拡大再生医療等製品

６【研究開発活動】 当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は8,802百万円（前連結会計年度7,175百万円）、対売上高比25.6％（前年実績14.0％）となりました。 なお、2023年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。遺伝子組換医薬開発番号（一般名）開発段階適応症等備考ＪＲ－１４１（血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ）グローバル:臨床第３相試験ムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－１７１（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニターゼ）グローバル:臨床第１/２相試験ムコ多糖症Ⅰ型（ハーラー症候群等）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用「J-MIG System®」採用ＪＲ－１６２（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ）前臨床ポンぺ病酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４４１（血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ）前臨床ムコ多糖症ⅢＡ型（サンフィリッポ症候群Ａ型）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４４３（血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ）前臨床ムコ多糖症Ⅶ型（スライ症候群）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４４６（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ）前臨床ムコ多糖症ⅢＢ型（サンフィリッポ症候群Ｂ型）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４７９（血液脳関門通過型遺伝子組換え β‐ヘキソサミニダーゼＡ）前臨床ＧＭ２ガングリオシドーシス（テイ・サックス病、サンドホフ病）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４７１（血液脳関門通過型遺伝子組換え α‐L‐フコシダーゼ）前臨床フコシドーシズ酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＪＲ－４０１Ｘ（遺伝子組換えソマトロピン）承認申請ＳＨＯＸ異常症における低身長症「グロウジェクト®」効能追加ＪＲ－１４２（遺伝子組換え持続型成長ホルモン）臨床第２相試験小児成長ホルモン分泌不全性低身長症「J-MIG System®」採用 再生医療等製品開発番号（一般名）開発段階適応症等備考ＪＲ－０３１ＨＩＥ（ヒト体性幹細胞加工製品）臨床第１/２相試験新生児低酸素性虚血性脳症「テムセル®HS注」適応拡大

５【研究開発活動】 当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は7,175百万円（前連結会計年度5,360百万円）、対売上高比14.0％（前年実績17.8％）となりました。 なお、2022年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。開発番号（一般名）（製品名）適応症等開発段階備考ＪＲ－１４１（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-２-スルファターゼ）（イズカーゴ®点滴静注用10mg）ムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）ブラジル:製造販売承認申請酵素補充療法J-Brain Cargo®採用グローバル：臨床第３相試験ＪＲ－１７１ムコ多糖症Ⅰ型（ハーラー症候群等）グローバル：臨床第１/２相試験酵素補充療法J-Brain Cargo®採用J-MIG System®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-Ｌ-イズロニダーゼ）ＪＲ－１６２ポンペ病前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ）ＪＲ－４４１ムコ多糖症ⅢＡ型（サンフィリッポ症候群Ａ型）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えへパランＮ-スルファターゼ）ＪＲ－４４３ムコ多糖症Ⅶ型（スライ症候群）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ）ＪＲ－４４６ムコ多糖症ⅢＢ型（サンフィリッポ症候群Ｂ型）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ）ＪＲ－４７９ＧＭ２ガングリオシドーシス（テイ・サックス病、サンドホフ病）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換え β‐ヘキソサミニダーゼＡ）ＪＲ－４０１ＸＳＨＯＸ異常症における低身長症臨床第３相試験グロウジェクト®適応拡大（遺伝子組換えソマトロピン）ＪＲ－１４２小児成長ホルモン分泌不全性低身長症臨床第２相試験J-MIG System®採用（遺伝子組換え持続型成長ホルモン）ＪＲ－０３１ＨＩＥ新生児低酸素性虚血性脳症臨床第１/２相試験テムセル®HS注適応拡大再生医療等製品（ヒト間葉系幹細胞）

５【研究開発活動】 当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は5,360百万円（前連結会計年度5,997百万円）、対売上高比17.8％（前年実績24.2％）となりました。 なお、2021年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。開発番号（一般名）（製品名）適応症等開発段階備考ＪＲ－１４１（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-２-スルファターゼ）（イズカーゴ®点滴静注用10mg）ムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）ブラジル:製造販売承認申請酵素補充療法J-Brain Cargo®採用グローバル：臨床第３相試験ＪＲ－１７１ムコ多糖症Ⅰ型（ハーラー症候群等）グローバル：臨床第１/２相試験酵素補充療法J-Brain Cargo®採用J-MIG System®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-Ｌ-イズロニダーゼ）ＪＲ－１６２ポンペ病前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ）ＪＲ－４４１ムコ多糖症ⅢＡ型（サンフィリッポ症候群Ａ型）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えへパランＮ-スルファターゼ）ＪＲ－４４３ムコ多糖症Ⅶ型（スライ症候群）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ）ＪＲ－４４６ムコ多糖症ⅢＢ型（サンフィリッポ症候群Ｂ型）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ）ＪＲ－４０１ＸＳＨＯＸ異常症における低身長症臨床第３相試験グロウジェクト®適応拡大（遺伝子組換えソマトロピン）ＪＲ－１４２小児成長ホルモン分泌不全性低身長症臨床第２相試験J-MIG System®採用（遺伝子組換え持続型成長ホルモン）ＪＲ－０３１ＨＩＥ新生児低酸素性虚血性脳症臨床第１/２相試験テムセル®ＨＳ注適応拡大再生医療等製品（ヒト間葉系幹細胞）ＪＴＲ－１６１／ＪＲ－１６１急性期脳梗塞臨床第１/２相試験帝人㈱と共同開発再生医療等製品（ヒト歯髄由来幹細胞）

５【研究開発活動】 当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は5,997百万円（前連結会計年度4,354百万円）、対売上高比24.2％（前年実績18.8％）となりました。 なお、2020年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。開発番号（一般名）適応症等開発段階備考ＪＲ－１４１（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-２-スルファターゼ）ムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）日本:臨床第３相試験酵素補充療法J-Brain Cargo®採用ブラジル:臨床第２相試験ＪＲ－１６２ポンペ病前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ）ＪＲ－１７１ムコ多糖症Ⅰ型（ハーラー症候群等）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用J-MIG System®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-Ｌ-イズロニターゼ）ＪＲ－４４１ムコ多糖症ⅢＡ型（サンフィリッポ症候群Ａ型）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えへパランＮ-スルファターゼ）ＪＲ－４４３ムコ多糖症Ⅶ型（スライ症候群）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ）ＪＲ－４４６ムコ多糖症ⅢＢ型（サンフィリッポ症候群Ｂ型）前臨床酵素補充療法J-Brain Cargo®採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ）ＪＲ－４０１ＸＳＨＯＸ異常症における低身長症臨床第３相試験グロウジェクト®適応拡大（遺伝子組換えソマトロピン）ＪＲ－１４２小児成長ホルモン分泌不全性低身長症臨床第１相試験J-MIG System®採用（遺伝子組換え持続型成長ホルモン）ＪＲ－０４１不妊治療臨床第１/２相試験あすか製薬㈱に導出（遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン）ＪＲ－０３１ＥＢ表皮水疱症2019年９月申請取り下げ（今後の開発方針検討中）テムセル®ＨＳ注適応拡大再生医療等製品（ヒト間葉系幹細胞）ＪＲ－０３１ＨＩＥ新生児低酸素性虚血性脳症臨床第１/２相試験テムセル®ＨＳ注適応拡大再生医療等製品（ヒト間葉系幹細胞）ＪＴＲ－１６１／ＪＲ－１６１急性期脳梗塞臨床第１/２相試験帝人㈱と共同開発再生医療等製品（ヒト歯髄由来幹細胞）

５【研究開発活動】 当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は4,354百万円（前連結会計年度4,211百万円）、対売上高比18.8％（前年実績20.5％）となりました。 なお、2019年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。開発番号（一般名）適応症等開発段階備考ＪＲ－１４１（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-２-スルファターゼ）ハンター症候群（ライソゾーム病）日本:臨床第Ⅲ相試験酵素補充療法血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」採用ブラジル:臨床第Ⅱ相試験ＪＲ－１６２ポンペ病（ライソゾーム病）前臨床酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用「J-MIG System®」採用（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ）ＪＲ－１７１ハーラー症候群（ライソゾーム病）前臨床酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用「J-MIG System®」採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-Ｌ-イズロニターゼ）ＪＲ－４４１サンフィリッポ症候群Ａ型（ライソゾーム病）前臨床酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用「J-MIG System®」採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えへパランＮ-スルファターゼ）ＪＲ－１３１腎性貧血製造販売承認申請キッセイ薬品工業㈱と共同開発バイオ後続品（遺伝子組換えダルベポエチン）ＪＲ－４０１ＸＳＨＯＸ異常症臨床第Ⅲ相試験「グロウジェクト®」適応追加（遺伝子組換えソマトロピン）ＪＲ－１４２成長障害臨床第Ⅰ相試験持続型成長ホルモン製剤改変型アルブミンを用いた技術「J-MIG System®」採用（遺伝子組換え持続型成長ホルモン）ＪＲ－０４１不妊治療臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験あすか製薬㈱に導出（遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン）ＪＲ－０３１ＥＢ表皮水疱症製造販売承認申請テムセル®ＨＳ注適応追加（ヒト間葉系幹細胞）ＪＴＲ－１６１／ＪＲ－１６１急性期脳梗塞臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験帝人㈱と共同開発（ヒト歯髄由来幹細胞）

５【研究開発活動】 当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は42億11百万円（前連結会計年度40億71百万円）、対売上高比20.5％（前年実績22.5％）となりました。 なお、平成30年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。開発番号（一般名）適応症等開発段階備考ＪＲ－０５１ファブリー病（ライソゾーム病）製造販売承認申請中酵素補充療法バイオシミラー（遺伝子組換え α－ガラクトシダーゼＡ）ＪＲ－１４１ハンター症候群（ライソゾーム病）日本:臨床第Ⅲ相試験準備中ブラジル:臨床第Ⅱ相試験準備中酵素補充療法血液脳関門技術「J-Brain Cargo®」採用（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-２-スルファターゼ）ＪＲ－１６２ポンぺ病（ライソゾーム病）前臨床酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用ＣＨＯ細胞高発現技術「J-MIG System®」採用（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ）ＪＲ－１７１ハーラー症候群（ライソゾーム病）前臨床酵素補充療法「J-Brain Cargo®」採用（血液脳関門通過型遺伝子組換え α-L-イズロニダーゼ)ＪＲ－０３２ハンター症候群（ライソゾーム病）臨床試験準備中酵素補充療法バイオシミラー（遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ）ＪＲ－１０１ゴーシェ病（ライソゾーム病）臨床試験準備中酵素補充療法糖鎖コントロール技術「J-GlycoM®」採用バイオシミラー（遺伝子組換え グルコセレブロシダーゼ）ＪＲ－１３１腎性貧血臨床第Ⅲ相試験キッセイ薬品工業㈱と共同開発バイオシミラー（遺伝子組換えダルベポエチン）ＪＲ－４０１ＸSHOX異常症臨床第Ⅲ相試験準備中グロウジェクト®適応追加（遺伝子組換えソマトロピン）ＪＲ－１４２成長障害前臨床持続型成長ホルモン製剤「J-MIG System®」採用（遺伝子組換え持続型成長ホルモン）ＪＲ－０４１不妊治療臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験あすか製薬㈱に導出（遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン）ＪＴＲ－１６１/ＪＲ－１６１急性期脳梗塞臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験準備中帝人㈱と共同開発再生医療等製品（ヒト歯隋由来幹細胞）

６【研究開発活動】 当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は40億71百万円（前連結会計年度33億48百万円）、対売上高比22.5％（前年実績19.2％）となりました。 なお、平成29年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。開発番号（一般名）開発段階適応症等備考ＪＲ－０５１臨床第Ⅱ/Ⅲ相試験ファブリー病（ライソゾーム病）酵素補充療法グラクソ・スミスクライングループと共同開発 （遺伝子組換え α－ガラクトシダーゼＡ）ＪＲ－１３１臨床第Ⅲ相試験腎性貧血キッセイ薬品工業㈱と共同開発（遺伝子組換えダルベポエチン）ＪＲ－０４１臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験不妊治療あすか製薬㈱へ導出（遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン）ＪＲ－０３２臨床試験準備中ハンター症候群（ライソゾーム病）酵素補充療法グラクソ・スミスクライングループと共同開発 （遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ）ＪＲ－１０１前臨床ゴーシェ病（ライソゾーム病）酵素補充療法糖鎖コントロール技術「J-GlycoM®」採用 （遺伝子組換え グルコセレブロシダーゼ）ＪＲ－１４１臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験ハンター症候群（ライソゾーム病）酵素補充療法血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」採用 （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ）ＪＲ－１４２前臨床成長障害持続型成長ホルモン製剤改変型アルブミンを用いた技術ＣＨＯ細胞高発現技術「J-MIG System®」採用 （持続型遺伝子組換え成長ホルモン）ＪＲ－１６２前臨床ポンぺ病（ライソゾーム病）酵素補充療法「J-Brain Cargo®」適用 （J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ）

６ 【研究開発活動】当社グループにおきましては、医薬品事業においてバイオテクノロジー応用医薬品の他、小児領域を中心とした希少疾病領域、ならびに細胞治療などの先端医療領域における研究開発に取り組んでおります。 当連結会計年度における研究開発費の総額は33億48百万円(前連結会計年度33億34百万円)、対売上高比19.2％(前年実績19.8％)となりました。 なお、平成28年６月１日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。開発番号開発段階適応症等備考（一般名）ＪＲ－０４１臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験不妊治療 あすか製薬㈱へ導出（遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン）ＪＲ－０５１臨床第Ⅱ/Ⅲ相試験ファブリー病（ライソゾーム病） 酵素補充療法 グラクソ・スミスクライングループ と共同開発 （遺伝子組換え α－ガラクトシダーゼＡ）ＪＲ－０３２臨床試験準備中ハンター症候群（ライソゾーム病） 酵素補充療法 グラクソ・スミスクライングループ と共同開発 （遺伝子組換え イズロネート-２-スルファターゼ）ＪＲ－１３１臨床第Ⅰ相試験腎性貧血 キッセイ薬品工業㈱と共同開発 （遺伝子組換えダルベポエチン）ＪＲ－１０１前臨床ゴーシェ病（ライソゾーム病） 酵素補充療法 糖鎖コントロール技術 「J-GlycoM®」採用 （遺伝子組換え グルコセレブロシダーゼ）ＪＲ－１４１前臨床ハンター症候群（ライソゾーム病） 酵素補充療法 血液脳関門通過技術 「J-Brain Cargo®」採用 （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロネート-２-スルファターゼ）ＪＲ－１４２前臨床成長障害 持続型成長ホルモン製剤 ＣＨＯ細胞高発現技術 「J-MIG System®」採用 （持続型遺伝子組換え成長ホルモン）